Genetische Validierung, Omics-Technologien, Zelllinien-Tests, Organoid-Modelle, Toxizitätsprüfung, POC, Biomarker-Identifikation, Optimierung der Vektoren.

Toxikologische Studien, PK/PD-Analysen, Biodistributionsstudien, GMP-Prozessentwicklung, IMPD-Erstellung, Immunogenitäts-Bewertung, Langzeittoxizität.

GMP-Herstellung, In-Process-und Endkontrollen, Chargenfreigabe, Stabilitätsstudien, Zellviabilitätstests, Sterilitätsprüfung, Prozessvalidierung, Skalierung der Produktion.

Antragstellung bei den zuständigen Behörden, Überprüfung der GMP-Compliance, Auditierung der Produktionsstätte, Erteilung der Herstellungserlaubnis.

Beantragung der klinischen Studie: 

Erstellung des Clinical Trial Protocol, (IB), 

IMPD, Einreichung bei den zuständigen Institutionen (PEI, BfArM, EMA, FDA)

Phase I: Sicherheitsprüfung, Dosiseskalation, Biomarker-Analyse;

Phase II: POC, Dosisfindung, PD;

Phase III: Multizentrische Studien, Langzeitdaten.

Zulassungsantrag (MAA, BLA), wissenschaftliche Bewertung, ODD, Conditional Approval, PIP, RAMP.

Patientenselektion, Kryokonservierung, Applikation, Monitoring, Immunmonitoring, Behandlung von Nebenwirkungen.

Antragstellung für Erstattung, Verhandlungen mit Kostenträgern, WiBe, Aufnahme in Erstattungskataloge.

PV, RWE, Registerstudien, Langzeit-Follow-up, RAMP, Langzeit-Nebenwirkungsanalyse.